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今日，阿斯利康（AstraZeneca）公布旗下Alexion公司开发的长效补体C5蛋白抑制剂Ultomiris（ravulizumab），在治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的3期临床试验积极结果。 数据分析显示，与外部安慰剂组（ external placebo arm ）相比，Ultomiris能够 将 抗AQP4抗体阳性的NMOSD患者 的复发风险降低98.6%！详细数据公布于今年的欧洲多发性硬化治疗与研究委员会大会（ECTRIMS）中。
NMOSD是一种罕见、失能性的中枢神经系统（CNS）自身免疫性疾病，在全球范围内影响着多达数十万人。患者主要症状为视神经和脊髓出现炎症性病变。NMOSD患者经常会出现疾病复发，免疫系统对自身组织的反复攻击会导致神经损伤逐步积累和残疾。
(相关资料图)
补体蛋白C5处于补体级联反应的末端，因此靶向这一蛋白可以调控所有3种不同通路激活的补体信号。在多种补体介导的免疫疾病中，补体介导的免疫反应攻击患者自身的健康组织和细胞，导致不同组织和器官的损伤。抑制C5的活性可以抑制对自身的免疫攻击，从而缓解疾病症状。Ultomiris已经获得FDA批准治疗多种自身免疫性疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿和重症肌无力等。
这次所公布的CHAMPION-NMOSD试验，是一项开放标签、多中心的全球临床3期试验，目的为检视Ultomiris在成人NMOSD患者的疗效与安全性，共有58位患者入组。此试验使用来自Soliris PREVENT关键临床试验的 数据作为外部安慰剂组。
数据分析显示， 病患在接受Ultomiris治疗中位时间73周后，没有观察到经判定的复发现象（复发风险降低98.6%，HR:0.014，95% CI：0.000-0.103，p<0.0001）。此外， 在第48周时，100%接受Ultomiris治疗的患者维持无复发状态，而此数值在外部安慰剂组为63%。此试验亦达成多项关键疗效终点，包含试验中经判定的年复发率以及患者在临床上所产生步行能力与基线相较的变化，此变化通过Hauser步行指标来评估。
▲Ultomiris临床试验结果（图片来源：参考资料[1]）
大致而言，Ultomiris在试验中的安全性与耐受性良好，与之前所观察到的安全性结果一致。最常见的不良反应为新冠感染（24%）、头痛（24%）、背痛（12%）、关节疼痛（arthralgia）与尿道感染（10%）。其中病患新冠感染经判定与Ultomiris治疗无关。
Alexion的研发安全负责人兼高级副总裁Gianluca Pirozzi博士说道：“CHAMPION-NMOSD试验是一项出色的创新典范。这是通过设计并执行在科学上严谨并具临床意义的罕病试验所达成。通过向病患寻求意见与和监管单位的沟通，这项临床3期试验将病患摆在首位，测量那些对大部分病患而言重要的参数。我们对于此项结果的重要性以及Ultomiris能够推进NMOSD患者群体的照护而感到兴奋。”
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参考资料：
[1] Ultomiris showed zero relapses in adults with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) with median treatment duration of 73 weeks. Retrieved October 27, 2022 from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2022/ultomiris-showed-zero-relapses-in-adults-with-neuromyelitis-optica-spectrum-disorder-nmosd-with-median-treatment-duration-of-73-weeks.html
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